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小儿腺苷脱氨酶缺乏
概述 病因 症状 检查 鉴别 并发症 预防 治疗 饮食 饮食禁忌 经验 文章 问答 药品

小儿腺苷脱氨酶缺乏的治疗方法有哪些?

  骨髓移植是常规的治疗方案。酶替代疗法:ADA与聚乙二醇结合(PEG-ADA)可延长该酶在体内的活性,减少其免疫原性,该治疗几乎可完全纠正患儿的代谢紊乱,使免疫功能得到不同程度的恢复。

  ADA缺乏是第一个运用基因治疗的遗传性疾病。2年随访证实T细胞、B细胞、髓细胞以及粒细胞可长期表达转入的ADA基因,患儿的体液免疫和细胞免疫趋于正常。由于多数病儿在接受基因治疗后,仍需PEG-ADA替代治疗,对基因治疗的疗效评估尚有困难。

  

小儿腺苷脱氨酶缺乏相关问答

腺苷脱氨酶24.6 总蛋白87 你好!问题分析,根据你描述的症状考虑,可能是肝脏疾病的原因。意见建议,建议到当地医院进行详细检查,平时不要劳累,不要着凉,饮食清淡。
每天早上刷牙的时候,牙龈总是出血 你好,根据你的描述,你每天早上刷牙的时候,牙龈总是有出血,你查的肝功能各项指标都是正常的,代表肝脏功能没有问题。你的牙龈出血需要考虑两方面的问题,第一个方面是牙齿的问题,第二个方面查一下血常规,看看血小板低不低。
肠胃里感觉有气顶着,吃不下饭 病情分析:检查结果提示是肝功能异常,原因可能有脂肪肝或者熬夜吃药引起的肝功能异常。指导意见:需要进一步检查原因,检查腹部b超还有肝炎检查。平时注意休息,避免熬夜等。