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(一)治疗由于再障的发病原因与发病机制复杂，每种类型又无特异性实验指标可用于指导临床选药，因此，再障的治疗目前仍然主要采用临床经验进行选药，给治疗带来一定的盲目性。近年来，有关研究再障的新技术不断涌现。如T淋巴细胞亚群(包括T辅助/抑制细胞、自然杀伤细胞、细胞毒T细胞、树突状细胞、B细胞等)、单核/巨噬细胞、CD3 造血干/祖细胞及其亚群的流式细胞仪(FCM)分析，造血祖细胞集落培养等，有望使再障的治疗更具实验依据。
1.急性再障(重型再障)的治疗
(1)去除病因：对一切可疑的致病因素，均应立即停止接触、应用。
(2)防治感染：急性再障预后凶险，病死率可高达80%以上，死亡的主要原因之一是严重感染。因此，积极预防和治疗感染是降低死亡率的重要措施。病人应隔离保护，输注新鲜血浆、人血丙种球蛋白或白细胞悬液，以增加患儿对感染的抵抗力。一旦出现感染，应及早使用强力有效的抗生素。在没有明确病原体感染之前，通常需要广谱抗生素、抗真菌药及抗病毒药联合应用。一旦证实了感染的病原体及其敏感药物，则可根据对病原体敏感的药物进行合理选药。
(3)防止出血：颅内出血或其他脏器严重出血是本病致死的另一重要原因。当血小板计数下降至20×109/L时，出血的机会则大大增加，应积极输注足量的血小板或新鲜全血，要求使血小板数量至少达到20×109/L以上。血小板成分输注，从正常人1单位(400～500ml)全血中可提取1个单位血小板血浆，平均含1011个血小板，输入1个单位血小板/m2能增加1.2万/μl血小板数。肾上腺皮质激素虽然不能增加血小板的数量，但它们具有改善血管脆性的作用，从而有利于减少出血的机会。
(4)纠正贫血：当病情进展迅速，血红蛋<40g/L时，有可能出现贫血性心功能衰竭和组织缺氧的表现，应尽快输血，但输血速度宜缓慢，以防促进心功能衰竭。
(5)免疫抑制药治疗：目前常用的有以下几种药物： ①抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG)。作用机制：杀伤抑制性T细胞，促进CD4 /CD8 比值恢复正常;具有丝裂原作用，刺激淋巴细胞分泌IL-3及CSF，促进造血干细胞增殖;可直接与造血干细胞表面受体结合，促使造血恢复。抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、抗淋巴细胞球蛋白(ALG)用法： A.马-ATG(H-ATG)每天10mg/kg，或猪-ATG(P-ATG)每天15～20mg/kg，或兔-ATG(R-ATG)每天10mg/kg静滴，连用5天，或抗淋巴细胞球蛋白(ALG)每天40mg/kg，持续静滴12h，连用4天。并加用甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)每天1mg/kg，静脉注射。 B.抗淋巴细胞球蛋白(ALG)每天20mg/kg，持续静滴4～6h，连用8天，继给泼尼松每天40mg/kg，连服5天。后者能克服抗淋巴细胞球蛋白(ALG)的不良反应。通常经治疗1～3个月临床症状及血象改善，有效率达30%～80%，复发率10%左右。上述方案主要用于急性或重型再障的治疗。本制剂适用于血小板>10×109/L的病例。首次应用前应作过敏试验，用1/10瓶抗淋巴细胞球蛋白(ALG)溶于100ml生理盐水内静滴1h，滴注过程中医务人员必须在场，床旁备有地塞米松、氢化可的松、肾上腺素、异丙嗪等急救药品。过敏反应表现为口周及四肢麻刺感、唇及喉肿胀、支气管痉挛、声门水肿、低血压等。出现过敏反应后立即停止静脉滴注抗淋巴细胞球蛋白(ALG)，并加入地塞米松2～4mg，必要时给予氢化可的松静脉点滴;出现声门水肿立即给予1∶1000肾上腺素0.1ml皮下或静脉注射。一旦发生过敏反应，以后绝对禁止再用本品。在首次给药12h前用异丙嗪1次，静滴抗淋巴细胞球蛋白(ALG)前静脉推注地塞米松4mg，勿用同一输液瓶滴注其他液体及血制品。用药一周末至两周内可发生血清病，出现发热、皮疹(荨麻疹、麻疹样或猩红热样)、淋巴结肿大、关节酸痛，严重表现有面部及四肢水肿、少尿、喉头水肿、哮喘、末梢神经炎、头痛、谵妄，甚至惊厥。一旦出现上述任何表现者均应严密监护，仅有皮疹者则可给予异丙嗪、止痒洗剂等对症处理，较重表现者则可给予甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)每天10mg/kg，1次静注，连用3～4天。已知对上述制剂过敏者及存在急性病毒感染者禁用。 ②环孢素(cyclosporin A，CSA)：适用于抗胸腺细胞球蛋白(ATG) (或抗淋巴细胞球蛋白)不宜应用者。 A.作用机理：抑制T淋巴细胞的活化与增殖，抑制IL-2和γ-干扰素的合成;封闭T细胞表面受体，抑制CD8 细胞活性及增殖。 B.用法：开始时每天5mg/kg，连服2周，随后根据血浆药物浓度进行调整，使CSA血浆浓度谷值保持在200～400ng/L。服药时可将CSA溶液掺入牛奶或果汁等饮料内摇匀后服用，以减少其对胃肠道的刺激作用。用药期间应避免高钾食物、含钾药物及保钾利尿药，以防高血钾发生。单用有效率约30%。 C.不良反应：主要是肾脏毒性，其次是肝脏损害。其他如多毛、皮肤色素沉着、牙龈肿胀、水钠潴留、手足烧灼感、震颤、肌肉痉挛及抽搐(可能与低镁有关)，可出现良性乳腺增生及因肾性高血压引起头痛等。此外，也可因细胞毒T淋巴细胞下降，而易发生卡氏肺囊虫感染。血药浓度的监测可防止严重不良反应的发生。 ③大剂量甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)。 A.作用机理：可能为抑制CD8 细胞分化增殖，除NK细胞对骨髓的抑制作用。适用于中性粒细胞绝对值>0.5×109/L。 B.用法：每天20～50mg/kg，静滴3天，然后每周减半量，直至每天1mg/kg后停药。适用于重型再障，有效率约25%。 C.副作用：主要是感染和高血压，其他可有胃炎、心律失常、高血糖、情绪改变、库欣征、股骨头无菌性坏死等。 ④抗T淋巴细胞单克隆抗体(单抗)。作用机制：杀伤对骨髓有抑制作用的CD8 T淋巴细胞。用法：CD4/CD8正常者，CD3单抗10mg，地塞米松(氟美松)3～5mg加入生理盐水300ml中静滴，1次/d，连用5～10次;CD4/CD8倒置者，先用CD3单抗每次5～10mg，2次/d，连用3～5次，改用CD8单抗每次5～10mg，连用3～5次。用前肌注异丙嗪。 ⑤大剂量人血丙种球蛋白： A.作用机制：杀伤抑制骨髓造血的淋巴细胞，清除骨髓中可能与再障有关的病毒感染，与干扰素类细胞因子结合，去除其骨髓抑制活性。 B.用法：一般每次1g/kg，静脉点滴，每4周1次，1～2次有效者，可连用6次。重型再障有效率80%，不良反应少。用药后疗效反应时间不一，约30%发生于治疗后3个月，70%发生于治疗后6个月。在无效病例中，仍有25%可对第2疗程治疗发生反应。与其他免疫抑制药联合治疗可提高疗效达50%～70%。 ⑥异基因造血干细胞移植：适用于重型再障，病程早期进行移植成活率极高。最好采用HLA完全匹配的同胞兄弟/姊妹或非亲缘相关供者，CMV阴性的骨髓或G-CSF动员的外周血干细胞或脐带血。只要患儿无严重器官功能障碍或难治的感染存在时，应尽早(确诊后2～3周)进行移植。异基因骨髓移植的治愈率可达70%(已输过血者)至85%(尚未输血者)。移植成功后再障发者罕见。
2.慢性再障治疗 慢性再障的发病机制以造血微循环的缺陷为主，其中一部分发展成重型再障(SAA-Ⅱ型)，则与免疫紊乱抑制造血功能有关。慢性再障治疗与急性再障治疗有所区别，急性再障以免疫抑制药为主，而慢性再障则以雄性激素为主的综合疗法。
(1)雄性激素作用机制：①直接刺激骨髓多能造血干细胞，促进蛋白同化作用;②还原物中5α双氢睾酮具有增加促红细胞生成素(EPO)的产生;③5β双氢睾酮能提高造血干细胞对促红细胞生成素的效应，促使G0期细胞进入增殖周期。雄激素治疗作用需要较长的治疗时间，故必须坚持应用2～4个月以上才能做出评价，有时要在治疗6个月后才出现疗效，病情缓解后仍应继续用药3～6个月再减量，维持1～2年。国内外常用制剂及用法见表2。 不良反应：男性化、儿童骨成熟增速、骨骺融合提前(合用糖皮质激素可防止)、水钠潴留及肝脏损害。要定期检查肝功能，并口服保肝药，若肝损害时应减量或暂停或改用丙酸类代替甲基类。有效率35%～80%，复发率23%。
(2)改善造血微环境药物：包括神经刺激剂和血管扩张药。其可能作用机制是通过兴奋骨髓神经、扩张骨髓血管，改善骨髓造血微循环，从而刺激和滋养残存造血祖细胞的增殖。 ①硝酸士的宁： A.20天疗法：即每天2～6mg，肌注，连用20天，间隔5天。 B.10天疗法：1mg连用2天，2mg连用5天，3mg连用3天，肌注，休息10天。 C.5天疗法：即1mg、1mg、2mg、2mg、3mg，肌注，1次/d，间歇2天。以上疗法均反复使用，疗程3～6个月。有效率53%。不良反应为失眠、肌颤、四肢不自主动作等。 ②一叶茹碱：每天8mg/kg，肌注，连用1.5～2个月，疗程不少于4个月。有效率47%，与司坦唑(康力龙)合用疗效可提高到80%。不良反应同硝酸士的宁。 ③山莨菪碱(654-2)：每天0.5～2mg/kg，静滴，或10～40mg/h，睡前口服或0.2～0.5m/kg，肌注，1～2次/d。连用30天，休7天，重复使用，观察3个月。 ④莨菪浸膏片：每次10mg，3次/d，口服，每天递增10～20mg至每次240～300mg，30天为一疗程，休7天后重复。不良反应：口干、视力模糊、排尿困难。疗效尚难肯定。
(3)促进造血功能的细胞因子：莫拉司亭(重组人粒-巨噬细胞集落刺激因子)及非格司亭(粒细胞集落刺激因子)：每天5～10μg/kg，刺激造血干细胞而增加外周血的血细胞数，可与IL-3(每天1mg/m2)联合应用于骨髓移植或免疫抑制疗法过程中。疗效尚未充分肯定。
(4)免疫增强调节药：目的是提高免疫，增强抗感染能力。常用的有左旋咪唑每天2mg/kg，一周服2天，连用2个月～2年;胸腺素(胸腺肽)：可刺激CD4 细胞的增殖，纠正CD4 /CD8 比例倒置现象。每天2mg/kg，静滴，1次/d，连用3个月以上，有效率50%左右。此外还有转移因子、植物血凝素(PHA)等均有有效报道。 (5)糖皮质激素：可减少出血倾向。一般应用泼尼松每天0.5～1mg/kg，分2～3次口服，多与雄激素合用。 (6)中药：中西医结合可提高疗效。辨证施治或成药。①阴虚型：滋阴补肾，方剂有大菟丝子饮、当归首乌汤、三胶汤(阿胶、龟板胶、鹿角胶)等。②阳虚型：补肾助阳，方剂有河车大造丸、十四味建中汤等。③阴阳两虚型;大菟丝子饮加助阳药，气血两虚者八珍汤、归脾汤或参芪四物汤加减。成药有全鹿丸、龟鹿二仙胶等。经中药治疗后可见到：①贫血、出血、感染症状改善，输血减少，随后出现网织红细胞反应，血红蛋白升高，白细胞恢复，血小板逐渐增加;②骨髓红系改善，接着粒系改善，最后巨核细胞系恢复。
3.造血干细胞移植 20世纪70年代以来，由于较完善地建立了人类白细胞抗原(HLA)系统的鉴定方法，使组织配型技术得到了极大的发展。其后又在移植前免疫抑制预处理，移植物抗宿主病(GVHD)和移植后感染、出血等合并症的防治研究取得较大进展，使骨髓移植(BMT)治疗再障取得了非常显著的疗效。目前，许多发达国家已建立了骨髓库进一步为开展BMT、治疗再障创造了条件。据欧洲骨髓移植协作组(EBMT)报道，BMT、后SAA的长期生存率可达60%～80%，且能够达到根治再障的目的。因此，目前认为BMT是SAA的首选治疗，BMT治疗的关键因素。
(1)供体选择：BMT成功与否首先取决于供受体间的组织相容性。由于再障行BMT与白血病不同，再障可能因同时有造血微环境损伤而较易发生移植排斥，而白血病如供受体间HLA略有不同，可诱发重要的移植物抗白血病作用(graft versus leukemia，GVL)对治疗反而有利，故再障对供受体的HIA相容性要求更高。 HLA系统的显著特征之一是多态性，人群中HLA基因型和表现型是相当复杂和庞大的，因此选择合适的供体较为困难。BMT、供体的来源：①孪生同胞：其供受体间HLA基因型完全相同，是SAA最为理想的供体，但机会极少;②HLA基因型基本相同的同胞：出现机会为25%，是目前主要供体来源，但随着出生率下降与单子女家庭的增加，此类供体将逐步减少;③其他亲属成员：为单倍体相合而另一条单倍体部分有差异者，因BMT、成功率明显降低，故非理想供体;④无关人群：从无关人群中找到HLA基因完全相合者的机会0.01%～0.001%[1/(1万～10万)]。因前3种来源有限，尤其是随着单子女家庭的增加，此类供体已倍受重视。欧美国家现已普遍建立志愿者骨髓基因库，已显示出极大优越性。国内目前也已着手建立。在供受体间进行HLA分析配型甚为关键，一般情况下在家庭成员中，先用血清法作HLA抗原分型进行初筛，确定可选供体。然后作混合淋巴细胞培养(MLC)以确定合适供体。近年来发展的聚合酶联反应(PCR)技术，使组织配型工作更为精确、敏感和快速，对于建立骨髓基因库也有重大意义。
(2)造血干细胞来源： ①骨髓移植(bone marrow transplantation，BMT)：造血干细胞取自供体骨髓。一般于供体两侧髂骨行多部位穿刺，根据病人需要采集一定量的骨髓液，内含移植所必需的造血干细胞，是最早采用的经典移植方式。 ②外周血干细胞移植(peripheral blood stem cell transplantation，PBSCT)：造血干细胞取自于供体的外周血，是近年来广泛开展的移植方式。即应用GM-CSF、G-CSF等细胞因子对供体进行干细胞动员，使大量骨髓造血干细胞释放入外周血，然后通过细胞分离器，从供体外周血中分离出足量造血干细胞进行移植。此法使干细胞采集方式简化，有利于造血干细胞体外保存，且因外周血比骨髓液中更富含各类定向祖细胞，故可缩短植入所需时间，使受体造血功能较快得以重建。 ③脐带血干细胞移植(cord blood stem cell transplantation，CBSCT)：1989年法国学者Gluckman和美国学者Broxmeyer等人经过多年研究，成功地应用HLA相合的同胞脐带血移植治愈了1例患严重先天性再障(Fanconi综合征)的5岁男孩，开创了人类脐带血移植的先河。脐带血来源丰富，易于保存，且由于其中造血细胞的HLA抗原表达较弱和淋巴细胞免疫活性较低，有利于植入成功和降低GVHD程度，是很有前途的造血干细胞移植来源。 (3)移植前预处理：移植前须用超大剂量免疫抑制药以利植入，防止移植排斥。经典的预处理方案为大剂量环磷酰胺(CTX)，50mg/(kg·d)，连续4天。据Thomas和Storb等报道，移植前曾接受输血者接受此方案后移植排斥率达30%～60%，死亡率达80%;相反未曾输血者成功率可达80%。可能由于先前输血使受体对供体的细胞上表达的次要组织相容性抗原致敏所致。因此，曾经推荐对于曾接受输血的患者采用下列联合方案：①环磷酰胺(CTX) 全身照射(TBI)或全淋巴照射(TLI)。排斥率可降至3%～6%，但移植物抗宿主病(GVHD)和间质性肺炎(IP)发生率明显增高，未能明显改善生存率;②环磷酰胺(CTX) 抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)：美国西雅图BMT、中心报道排斥率仅4%(1/29)，是较为理想的预处理方案;③环磷酰胺(CTX) 环孢素(CSA)：排斥率也可降至10%以下，因此也较为理想。可见，环磷酰胺(CTX)加抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)或环孢素(CSA)等免疫抑制药疗效较为理想，而放疗副反应大，故目前趋向于后两种非放疗方案。
(4)供体骨髓细胞输注质量评估：为保证供体造血干细胞的顺利植入，所采集的供体骨髓细胞须具有一定数量和质量，可采用下列各项检测指标进行评估。 ①单个核细胞(MNC)：一般要求供输注的供体骨髓液中需含有MNC为3×106/kg，此法最为快速和简便，为指导骨髓或外周血干细胞采集术估计采集量是否足够的有效方法。 ②粒单祖细胞体外培养(GM-CFU)：供体骨髓细胞经半固体体外培养，检测移植骨髓细胞的质量和数量。一般要求达到1.1×103/L。此法需2周时间才能获得结果，但是检测造血干细胞质量的有效指标。 ③造血干细胞(CD34 细胞)：应用流式细胞仪，以单克隆抗体直接检测骨髓液中具有CD34 标记的造血干细胞数量，要求达到5×106/L。此法最为精确，一般于2h内得到检测结果，因此是非常理想的检测方法。
(5)植入过程和指标：经过大剂量化疗和放疗预处理之后，清除了受体骨髓细胞，为供体干细胞提供移植空间;并强烈抑制受体的免疫系统，以防移植排斥反应。输入供体造血细胞后，受体应注射足量非格司亭(G-CSF)或莫拉司亭(GM-CSF)等细胞因子以促进供体干细胞植入。植入一般需要2～4周时间。如移植成功，则受体外周血中逐渐出现供体干细胞在受体骨髓中分化成熟的各种血细胞，直至外周血象和骨髓象完全恢复。如检测发现受体红细胞血型、HLA表型、性染色体和某些同工酶亚型等转变为供体的特征，表明供体干细胞已成功植入。
(6)移植副反应及其防治： ①感染和出血：强烈放化疗预处理后病儿处于无髓期，外周血粒细胞消失，免疫功能极度低下，此时极易发生严重感染。病儿在预处理前须作全身严格消毒后进入无菌层流病房进行隔离。常规口服抗生素行肠道消毒，多数BMT中心主张选择主要针对于非厌氧菌的抗生素。进无菌饮食，以防内源性感染。定期静脉输注大剂量免疫球蛋白以提高免疫力，应用非格司亭(G-CSF)。促进造血功能恢复。酌情成分输血，以纠正重度贫血，尤其是使外周血小板计数保持在>20×109/L，以防严重出血。但需注意，凡输注全血或成分血细胞(浓缩红细胞、白细胞和血小板等)，均需先对血制品作照射(30GY)处理，以防输血后GVHD。一旦发生感染，则尽早联合使用强效广谱抗生素予以控制，以确保病儿安全度过无髓期;等待造血功能恢复。 ②移植物抗宿主病(GVHD)：尽管在移植前经细致精确的HLA配型以选择理想供体，但多数病儿仍将发生GVHD，GVHD是目前移植相关死亡中最常见的原因，是目前BMT、临床研究重点之一。GVHD系由供髓中免疫活性细胞对受体细胞产生细胞毒反应所致。临床表现为皮疹、剥脱性皮炎、发热、腹泻、关节炎和肝脏损害。根据其严重程度分为Ⅰ-Ⅳ级，按起病时间分为急性和慢性，严重者可导致病儿死亡。以往最经典的预防用药是甲氨蝶呤(MTX)，20世纪70年代末期采用环孢素(CSA)，但单用甲氨蝶呤(MTX)或环孢素(CSA)均未能明显降低GVHD的发生率和严重程度，因此目前多主张联合方案。根据国际骨髓移植登记处(IBMTR)的统计资料表明，环孢素(CSA) 短期甲氨蝶呤(MTX)是最好的方案。如Storb等应用此方案使GVHD发生率降至18%，且程度较轻。急性GVHD一旦发生，治疗较为困难。对于Ⅱ一Ⅳ级的严重GVHD应采用强烈免疫抑制药，如中剂量或大剂量甲泼尼龙(甲基泼尼松龙)和抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)等疗效较为显著。近年来有人应用单克隆抗体CD3、CD25，对于皮质激素无效的病儿可有显效，也较抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)安全。慢性GVHD似自身免疫性疾病，多采用环孢素(CSA) 皮质激素治疗，也可加用青霉胺，大多数病人可以得到有效控制。 ③出血性膀胱炎：大剂量环磷酰胺(CTX)是预处理方案中主要药物，易致膀胱黏膜损伤而发生出血性膀胱炎。在进行预处理期间须给予足量补液(3000～4000ml/m2)，输注碳酸氢钠以碱化尿液，常规应用足量美司钠保护膀胱黏膜等措施，常能有效防治出血性膀胱炎。 ④肝静脉栓塞症(VOD)：大剂量放化疗预处理常诱发VOD，出现黄疸、肝功能损害等表现。如病儿原有肝脏疾病或移植后并发GVHD则可加重病情。目前对于VOD尚无非常有效的预防措施。一旦发病，可采用硫前列酮(前列腺素E)治疗，如处理及时大部分病例可能得到有效控制。 ⑤间质性肺炎(IP)：IP是移植后的常见并发症之一，发生率和病死率为10%～20%。IP系多方面原因所致，如放疗致肺组织损伤、并发急性GVHD，以及细菌、巨细胞病毒(CMV)和卡氏肺囊虫感染等。因此，其有效预防措施也是多方面的，如在行全身放疗时须对双肺进行屏蔽保护，以减低肺部放疗剂量(一般要求低于6GY);有效防治GVHD;积极控制细菌感染;于预处理前后常规应用丙环鸟苷和磺胺(磺胺甲?唑)等预防CMV和卡氏肺囊虫感染等。一旦出现IP，则须分析上述病因，以进行有效的针对性治疗。虽然BMT或PBSCT是治疗SAA的最有效的方法。
4.治疗指征
(1)重型再障(SAA-Ⅰ，SAA-Ⅱ)： ①骨髓移植(BMT)：SAA的首选治疗为BMT。虽然由于受到供体来源困难和其他如经济和技术等条件的限制开展较为困难，但是对于SAA应尽量创造条件争取行BMT治疗。 ②免疫抑制(IS)治疗：如果无合适供体或限于其他原因无法进行BMT治疗者，应尽早选用合适的IS治疗。在各种IS治疗中首推抗胸腺细胞球蛋白或抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)。如有条件最好同时加用环胞素(CSA)和大剂量人血丙种球蛋白(HDIG)等进行联合IS治疗。SAA常有明显感染倾向，尤其是SAA-Ⅰ诊断时常伴有感染，须注意抗胸腺细胞球蛋白或抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)须在感染完全控制后才能使用。因此可考虑在抗感染的同时先采用HDIG，既有利于尽早开始IS治疗，又有助于控制感染。环胞素(CSA)对感染免疫无明显影响，也可早期开始使用。 ③雄性激素：大量临床资料已经证实，雄性激素是所有再障的基本治疗，也是IS的有效辅助治疗，有利于提高IS疗效。因此在SAA明确诊断之后应尽早开始使用雄性激素治疗。 ④中医中药：中医中药虽然不是SAA的主要治疗，但是经辨证施治，也能起到一定的辅助治疗作用。尤其是当IS等治疗取得一定疗效，SAA病情好转，SAA-Ⅰ向慢性化转变后，则治疗方针类似于CAA，中医中药为坚持长期治疗的重要药物之一。
(2)慢性再障(CAA)： ①雄性激素：雄性激素是CAA的首选治疗药物，需选择合适的剂型和剂量坚持长期治疗。 ②中医中药：中医中药与雄性激素联合，坚持长期治疗，慢性再障疗效可达70%以上。有条件者应按辨证施治，根据病情选择以滋阴或温阳为主补肾中药长期治疗。或选用某些中成药，如生血丸、复方皂矾丸等也有较好疗效。 ③免疫抑制(IS)治疗：CAA中有部分病例，其病情和外周血象三系下降虽未达SAA程度，但是经长期规范应用包括雄性激素和中医中药在内的长期药物治疗无效，频繁依赖输血，或出血倾向严重，或反复感染，称为难治型再障(refractory aplastic anemia，RAA)。此类RAA如加用IS治疗，部分患者仍可获得满意疗效。因此，凡CAA应用雄性激素加补肾中药治疗3～6个月以上无效，需依赖输血者，在继续应用雄性激素和补肾中药的基础上，可选用环胞素(CSA)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG)等有效IS治疗。 1999年欧洲血液与骨髓移植重型再障工作组[european blood and marrow transplant(EBMT)severe aplastic anemia working party]的Marsh等人报道，对115例新近诊断的，临床依赖输血的非重型再障(NSAA)应用IS治疗于短期内获得较为满意的疗效。其中61例单用环胞素(CSA)，54例合用环胞素(CSA)与抗胸腺细胞球蛋白(ATG)，于治疗6个月判定疗效，结果单用环胞素(CSA)组有效率为46%(14例CR，14例PR)，环胞素(CSA) 抗胸腺细胞球蛋白(ATG)组有效率达74%(31例CR，9例PR)，总有效率60%(68/115)。说明：①与雄性激素治疗相比，相当部分CAA应用IS治疗疗效显著，有效率高，且起效时间短，显效质量高，于半年内总有效率可达60%(有效者中2/3为缓解);②联合IS治疗(环胞素 抗胸腺细胞球蛋白)疗效明显高于单用环胞素(CSA)治疗;③CAA诊断明确后即可进行IS治疗。此项研究结果提示，具有一定严重程度(如需依赖输血)的CAA，于诊断早期即可进行IS治疗，而有条件者最好同时使用环胞素(CSA)和抗胸腺细胞球蛋白(ATG)进行联合IS治疗。 ④其他治疗：近年来，国内许多单位经过研究，不断发现各种有效的药物联合治疗方案，如PSL(普萘洛尔，司坦唑，左旋咪唑);SSL(一叶茹碱，司坦唑，左旋米唑);或在上述方案中再加山莨菪碱(654-2)和补血中药等。但从中不难看出，各种方案均须有雄性激素参与，即在雄性激素的基础上加用其他辅助药物，如再加上补肾中药则疗效更好。因此，进一步说明雄性激素和补肾中药是各类慢性再障的基本治疗。然而可以根据各自的经验按病人的情况酌情加用其他药物组成合理的治疗方案进行长期的综合治疗，以争取最佳疗效。
4.再生障碍性贫血疗效标准
(1)基本治愈：贫血、出血症状消失，血红蛋白达到男120g/L、女100g/L，白细胞达到4×109/L，血小板达到80×109/L以上，随访2年以上无复发。
(2)缓解：贫血、出血症状消失，血红蛋白达到男120g/L、女100g/L，白细胞3.5×109/L左右，血小板也有一定程度的恢复，随访3个月病情稳定或继续进步者。
(3)明显进步：贫血、出血症状明显好转，不输血、血红蛋白较治疗前1个月内常见值增长30g/L以上，并维持3个月不降。判定以上3项疗效标准者，均应3个月内不输血。
(4)无效：经充分治疗后，症状、血象不能达到明显进步者。
(二)预后一般年幼者，无出血感染等症，中性粒细胞>0.5×109/L，血小板数>20×109/L，骨髓增生型预后较佳。急性再障预后甚差，如未能得到有效治疗者，绝大多数1年内死亡，有的甚至2～3个月内夭亡。慢性再障经过治疗后大多数能长期存活，约1/3治愈或缓解，1/3明显进步，1/3仍迁延不愈，少数患者死亡。死亡原因有脑出血或败血症，有的合并继发性含铁血黄素沉着症，死于肝脏功能衰竭、心力衰竭或糖尿病。