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黏脂贮积症Ⅳ型
概述 病因 症状 检查 鉴别 并发症 预防 治疗 饮食 饮食禁忌 经验 文章 问答 药品

黏脂贮积症Ⅳ型的治疗方法有哪些?

       (一)治疗

  除对症处理外,无特效治疗,行走困难者需矫形手术。外科手术主要用于治疗某些躯体和器官的缺陷,如心脏瓣膜的置换、角膜移植、严重的脊髓压缩等。

  最有希望治疗黏多糖增多症的方法是特异性的酶替代治疗及基因治疗,二者可改善患者的临床表现以及生存情况。特异性酶替代治疗可有两种不同的形式。一种是直接给体内输入经过微包裹的酶,此为直接法。另一种则为间接法,即利用反转录病毒进行转基因处理,使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞,或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞,从而使患者体内可以自身合成所缺乏的黏多糖代谢酶。目前,上述 2种类型的治疗方法均处于临床研究阶段。

  (二)预后

  很少于儿童期死亡,多数病存活数十年。本病征患者劳动力呈进行性丧失,最终不能行走。

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黏脂贮积症IIa/b携带者 本型殷世航特综合症最早的汉苗术,将其分类为粘多糖储积型二型属于伴性隐性遗传患者均为男性,病人的母亲是携带者,但不发病。由于病人体内缺乏硫酸艾,多糖醛酸硫酸酯酶,而使酸性粘多糖发生分解发生障碍。
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朋友的小孩患了黏脂贮积症Ⅱ型,我好奇问问相关情况。 你好,黏脂贮积症ll型也叫包涵体细胞病,是一种常染色体隐性遗传性疾病,在很多组织细胞当中都含有包涵体,肝脏也不例外,可以造成肝脏的肿大,以及一系列的临床症状,目前也没有特效的治疗方法,只能对症处理。