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目前尚无有效方法,有少数可自然缓解甚至自愈。可采用低脂与低胆固醇饮食,有尿崩症者用垂体后叶素治疗可改善症状,或应用鞣酸加压素油剂,婴儿3~5U,年长儿5~10U,每天或隔天1次,肌内注射。近年来采用肾上腺皮质激素,多种抗癌药物、放射及抗生素治疗。激素能改善症状,对发热、全身症状、皮疹、淋巴结肿大、肺病变及血小板减少导致的出血等可能暂时缓解。抗癌药物中的氮芥、巯嘌呤、甲氨蝶呤、长春新碱、环磷酰胺及柔红霉素(柔毛霉素)等单独或与激素联合治疗有一定疗效。放射治疗可以阻止病灶扩散,促使病变纤维化,适用于局部治疗。一般骨骼缺损需3~4个月后修复,出现尿崩的患儿,早期应用头部放疗,可使症状减轻或完全消失,尿崩时间较久的患者,放射治疗虽可使局部病变消失,但尿崩持续;抗生素对控制继发感染、减轻症状、减少合并症有一定意义,而对本病的基本病变作用不大。