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CM1神经节苷脂贮积症
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CM1神经节苷脂贮积症的治疗方法有哪些?

  目前对各型黏多糖病无药物治疗方法,可做一些对症处理。特异的治疗是骨髓移植以替代黏多糖病各型酶的缺乏。MPSⅠ-H病人经骨髓移植治疗后智力改善,末梢组织的黏多糖消失,角膜清亮,肝脾缩小,尿排黏多糖正常;但是对于已形成的骨骼畸形无改进。如果能早期诊断和进行骨髓移植可能使骨骼的破坏减轻。骨髓移植对Hunter和Sanfilippo综合征无明显效果。对于其他型的黏多糖病的移植在试验中。最近基因工程生产的特异性酶的问世为黏多糖病的治疗带来了希望。基因治疗有待研究。

CM1神经节苷脂贮积症相关问答

CM1神经节苷脂贮积症有哪些特征 一般来说,这种情况主要有一些严重的脑变性,多于二岁之内会死亡,还会出现神经元干皮和其他组织细胞及肾小球上皮细胞中神经节糖苷晕机,这种情况还会出现一些骨骼畸形等,要及时到院进行改善,蔡徐相对应的指导措施
CM1神经节苷脂贮积症症状的具体表现 这种疾病是由于半乳糖苷酶缺乏导致的一种遗传性溶酶体疾病,在临床上会出现患者智力发育障碍,癫痫发作,视力减退,严重的还会出现脑变性,大多数孩子都会在两岁以内夭折。
神经节段型白癜风需与哪些疾病进行鉴别? 你好,根据您所描述的情况,白癜风为突然间出现的皮肤颜色改变,诊断主要是根据典型的临床表现,有时还可以行皮肤CT,皮肤镜或者是伍德氏灯检查明确诊断。