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骨髓增生异常综合征的主要特点是血细胞逐渐减少、一个或多个骨髓细胞系发生病态造血。由于疾病的原因，骨髓增生异常综合征患者的造血功能低下，白血病转化风险极高。这种疾病具有较大的个体差异性，治疗时需根据患者的具体情况制定诊疗方案。
骨髓增生异常综合征在治疗前需对患者病情进行严格考量分级，但诊断和分型的主要困难在于患者若出现外周血和骨髓原始细胞没有增加的情况，特别是在病理造血不明显的情况下。除此之外，将骨髓增生异常综合征与营养不良、化学药物使用、炎症感染导致的继发病理造血鉴别开来更是难上加难。
在治疗骨髓增生异常综合征时主要解决骨髓衰竭并发症和AML转化两大方面的问题。不同的患者群体骨髓增生异常综合征的自然病程和预后有很大差异。在这种大前提下，此类疾病的治疗应注意个体化。个体化评估的根据主要来源于患者的年龄、身体状况等基本信息。根据这些信息，医生可进行综合评价，从而选择最合适的治疗方案。低危组骨髓增生异常综合征的治疗以对患者自身伤害程度较低的成分输血、造血因子治疗、免疫调节剂治疗等手段为主。低危组一般不推荐化疗和造血干细胞移植疗法，但青壮年的低危组骨髓增生异常综合征患者对高强度治疗的耐受程度较高，这种情况下会产生更好的治疗效果，提高生存率。但高危组骨髓增生异常综合征通常预后较差，易转为AML，需要加强治疗。有必要的话需接受包括化疗和造血干细胞移植等治疗手段。
在骨髓增生异常综合征的治疗中，选择适合患者的治疗方法是十分重要的。高强度的治疗虽然对病情的改善程度较之其他治疗方法更好，但较高的治疗强度也会引发更多相关并发症并提高患者死亡率，并不适合所有阶段的患者。