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一、支持治疗 当患者有明显贫血或伴心、肺疾患时,可输红细胞。RA和RA-S常因反复输血造成铁负荷增加。在有出血和感染时,可输入血小板和应用抗生素。预防性输注粒细胞和血小板对MDS患者无明确疗效。 二、维生素治疗 部分RA-S对维生素B6治疗有效,200~500mg/日静滴,可使网织红细胞升高,输血量减少。 三、肾上腺皮质激素 约10~15%MDS患者,应用肾上腺皮质激素治疗后,外周血细胞计数明显上升,但皮质激素治疗带来的易感染,血糖升高等副作用不容忽视。 四、分化诱导剂 MDS患者恶性克隆中的某些细胞仍保留分化潜能,一些药物能诱导瘤细胞分化。目前常用的有1,25双羟维生素D3,2μg/d口服,用药至少12周。或用维生素D330~60万单位肌注,每日一次,8~28周。在用药中部分患者血象改善。该类药物可引起威胁生命的严重高血钙,故应严密监测血钙变化。13-顺式维甲酸在体外培养中有诱导分化作用,但临床应用不理想,国内多采用全反式维甲酸20mg每日三次口服。小剂量阿糖胞苷对髓性白血病有分化诱导作用,目前已用于MDS,特别是RAEB和RAEB-T,缓解率约30%,10~20mg/m2/d皮下注射,7~21天。但小剂量阿糖胞苷对骨髓的抑制作用仍不能忽视,约15%患者死亡与药物相关。 五、雄激素 炔睾醇(danazol)是目前最常用的男性激素,600~800mgd,持续2~4月,但无确切疗效。有报道认为男性激素有加速向急性白血病转化的可能。 六、联合化疗 就多数MDS而言,常规的抗白血病治疗无益。MDS对化疗耐受性低,治疗疗效差,即使获得缓解,缓解期也短。若病人年龄小于50岁,处于RAEB-T临床状态好,可酌情用常规化疗。 七、骨髓移植 当年龄小于50岁,并处于RAEB或RAEB-T,有HLA同型供者,医疗条件允许,可考虑进行同种异体骨髓移植。