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结节性硬化症的发生给患者的身体健康带来了较大的危害，若未能及时进行治疗控制，相关症状甚至还会有逐渐加重的倾向，极大地影响患者的正常生活质量。为了减轻疾病给人体健康造成的影响，及时对结节性硬化症患者进行药物治疗是极为重要的。
结节性硬化症患者的常用口服药物，主要有抗癫痫药物和抑制结节生长的药物两种。由于疾病对人体的神经系统具有较大损害，极容易造成脑内神经元的异常放电，导致患者出现癫痫样发作。为了防止癫痫发作对患者的身体造成更大影响，抗癫痫药物的使用在结节性硬化症的治疗过程中十分重要。临床上用于治疗结节性硬化症的口服抗癫痫药物，主要有奥卡西平、德巴金、妥泰、开浦兰、喜保宁等，这些药物对于控制患者癫痫发作均具有较好的效果。
在治疗结节性硬化症的过程中，抑制结节生长是十分有必要的。疾病所形成的结节会对周围的脏器和组织形成压迫，积极控制结节的数量和体积，可一定程度上缓解疾病所造成的各种不良影响。雷帕霉素属于大环内酯类抗生素，该药物不仅可以有效抑制mTOR活性，还可参与调节细胞生长。因此，它的使用可以有效减少结节的数量，防止结节体积增大对周围的组织器官产生压迫作用。
除了药物治疗方法外，结节性硬化症患者还可视情况，进行手术治疗、脱水降颅压治疗，这些治疗方法对于病情的缓解都有一定的积极作用。目前临床上尚未发现该疾病的有效治愈方式，但严密监测疾病的进展情况，积极用药治疗均可有效缓解由于疾病带来的各种身体损害。
