行性肌营养不良症的治疗方法？更新时间:2013-11-07

进行性肌营养不良症是一种遗传疾病，虽然现在尚无特别有效的治疗方法，但就减轻患者痛苦，延长患者生命的方面的治疗分为药物治疗、成肌细胞移植、骨髓干细胞移植、基因移植和综合治疗，下面就几种不同的治疗方法就简单分析如下。

药物治疗

皮质类固醇激素是目前唯一一个能够在一定时间内保持DMD患者肌力的药物。有6个双盲试验发表了最后的结果。目前多数采用，泼尼松O.75mg/kg/d，使用时间超过6个月，如出现副作用，如体重显著增加，发育迟缓，骨质疏松等，则可将剂量减少至O.3 mg/kg/d。也有采用泼尼松O.75mg/kg/d，每月前10天用药，后20天不用的疗法，认为可减轻副作用。另外，Deflazacort是泼尼松的衍生物，用于治疗肌营养不良，无体重增加和骨质疏松的副作用，不良反应较泼尼松少。由于激素、免疫抑制剂并不能使肌纤维的dystrophin蛋白及其相关蛋白增多，并不能从根本上改变病程。

成肌细胞移植

正常骨骼肌中有卫星细胞，在肌肉损伤后进行再生，分化形成新的肌细胞。当肌细胞在体外培养时，卫星细胞可发育成成肌细胞，将这些培养的大量的成肌细胞注入病变肌肉，使正常的成肌细胞与DMD的病肌细胞融合，达到治疗目的，称为成肌细胞移植。这种治疗试验研究已有20年之久，在DMD动物模型肌肉中出现了dystrophin阳性纤维的表达，但在试用于患者时，发现dystrophin阳性纤维非常少，临床功能改善不理想，至今未能取得较好的效果。

骨髓干细胞移植

已经进行包括骨髓干细胞、血源性以及肌肉源性CD133抗原细胞、肌源性干细胞、成血管细胞(mesoangioblast)、人源性周细胞(human derived pericyte)等干细胞的移植试验。在动物试验中显示出一些有希望的结果，可能为肌营养不良症的细胞治疗提供新的思路。

基因治疗

目前仍处于探索阶段。

综合治疗

适当锻炼，合理营养，采取物理治疗和矫形治疗以纠正骨关节畸形，防治关节挛缩，对尽可能长地保持运动功能具有重要作用。加强呼吸锻炼，改善呼吸功能和心脏功能，对防治呼吸和心力衰竭，较长时间维持生命有一定意义。进行心理治疗，进行日常生活能力训练，使患者和家庭保持积极的态度也非常重要。

进行性肌营养不良给社会和家庭带来很大的负担，患者多在儿童时期出现运动能力丧失的情况，而且多数患者症状发展迅速，多在20岁左右死亡。进行性肌营养不良还是现代医学不断研究的课题，也许未来会有突破性的进展。

审编医生

汤伟令普通内科 副主任医师 医院：余干县中医院

主治疾病：支气管炎,肺炎、胸膜炎、心律失常、心包炎、心肺功能...详情>