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骨髄增生异常综合征是一种骨髓类的疾病，也是一种对于患者的影响极大的疾病，这是因为骨髓与人体的很多功能都是有着一定的联系的，如果骨髓出现问题，不仅会导致人的骨头出现问题，还会引发身体其他部位的健康问题。那么，骨髄增生异常综合症如何有效治疗呢？
一、造血干细胞移植
迄今为止骨髓增生异常综合征尚无疗效确切的药物可用，虽有各种不同药物，或不同的治疗方案用于骨髓增生异常综合征的报告，但结果大多不尽一致，很难获得重复。目前唯一能治愈骨髓增生异常综合征的方法是异体造血干细胞移植。
（1）异体造血干细胞移植
虽可根治部分骨髓增生异常综合征患者，但移植相关的死亡率高达40%以上，另有20%左右的复发率，真正能长期无病生存，甚至认为已根治者仅40%左右。因此，选择移植需慎重。此外，骨髓增生异常综合征中最后转化为急性白血病者并非全部或大多数，也仅30%左右，故一些相对病情稳定的亚型，如RA及RAS亚型通常不主张积极进行造血干细胞移植。目前较一致的观点是，原始细胞比例高（血和骨髓之一超过5%）、具有不良染色体、2系及2系以上血细胞减少者，也就是根据上述几项进行预后评分的积分高者考虑进行移植。但移植的前提是患者年龄必须小于50岁，同时有HLA配型一致的供者。总之，要严格掌握移植指征。
（2）自体造血干细胞移植
由于难于完全清除体内异常克隆的发育不良的造血细胞，包括抽取自体骨髓和外周血的造血干细胞中也混有上述异常克隆的造血干细胞，复发率高，效果不理想，故很少推荐选用。
二、区分亚型给以治疗
骨髓增生异常综合征治疗困难、方案混乱的另一原因是此征亚型多，不同亚型的病情有很大的差异，用同一药物或同一方案治疗不同亚型显然不尽合理。不同亚型的自然病程有较大差异，中位生存时间在RAS为49个月、RA为37个月、CMML为22个月、RAEB为9个月、RAEBT为6个月。因此各亚型的治疗策略应有所区别。
三、对症治疗贫血、感染、出血
根据统计，骨髓增生异常综合征真正转变为急性白血病的病例在30%左右，而70%左右的病例一直处于顽固性血细胞减少状态，临床出现相应的症状和并发症，主要表现为贫血引起的各种症状、白细胞减少招致的各种感染，以及血小板减少导致的各种程度不一的出血。治疗上主要应对上述的临床表现给予相应的支持治疗：
（1）补充、替代治疗：贫血严重者（血红蛋白通常≤60g/L）定期输注浓缩红细胞；有明显出血者（血小板通常<20×109/L）定期输注浓缩血小板。
（2）治疗各种感染性并发症：根据感染情况分别选用抗生素、抗病毒药、抗真菌药。严重感染伴白细胞，尤其是中性粒细胞明显减少（通常<1×109/L）时，也可短期选用粒细胞集落刺激因子（G-CSF），但无感染者，即使白细胞很低，也不推荐长期或定期使用，因为此类药物增高白细胞的作用短暂，停药后1～2周即失效，白细胞又降至原有水平。
（3）药物纠正贫血：部分病例使用红细胞生成素（EPO）有效，可升高或稳定血红蛋白，停止或减少输血。骨髓增生异常综合征患者应用红细胞生成素时，剂量要大（每日10000单位，每周3～5次），部分病例才有效果，然花费也多。
（4）药物纠正血小板减少：如无明显出血，单纯血小板减少时不主张选用。血小板生成素（TPO）、白细胞介素-11（IL-11）有暂时提升血小板的作用，达到止血目的即可，不宜长期应用。
