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在我们的临床工作中，经常有患者及家属问 骨髓增生异常综合征（MDS）能治疗彻底吗？或者说能治愈吗？要回答这个问题，我们要先了解一下骨髓增生异常综合征（MDS）是一种什么样的疾病。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性很大的造血干细胞性疾病，该病主要有三个特点：①骨髓呈现病态造血，包括红细胞系统、白细胞系统和巨核细胞的病态造血。②骨髓无效造血，以及由此产生的血细胞减少。包括单纯的红细胞减少、白细胞减少、血小板减少及全血细胞减少。常常表现为单纯红细胞减少和全血细胞减少。③高风险向急性髓系白血病进展，据国外资料显示大约有三分之一的患者要转化为急性髓细胞白血病。
骨髓增生异常综合征（MDS）能否治愈取决于三方面的因素：①疾病因素②患者因素③治疗因素。现在分述如下：
一 疾病因素
按照WHO（世界卫生组织）2008分类，骨髓增生异常综合征（MDS）被分为一下几组：
①难治性贫血伴有一系病态造血（RCUD）
②难治性贫血伴有铁粒幼细胞（RARS）
③难治性贫血伴有多系病态造血（RCMD）
④难治性贫血伴有原始细胞过多（RAEB-1/RAEB-2）
⑤骨髓增生异常综合征不能分类（MDS-U）
⑥骨髓增生异常综合征伴独立的5q-
⑦转化中难治性贫血伴原始细胞过多（RAEB-T）.
不同类型的MDS治疗方法不同，疗效也不尽相同。总的来说，RCUD,RARS,RCMD相对治疗效果较好，其余的治疗效果较差。
另外，骨髓增生异常综合征的预后评分系统中不同危险度的患者，治疗效果也不同。IPSS评分系统中的低危及中危-1治疗效果较好，中危-2及高危治疗效果不好。修订的IPSS评分系统（IPSS-R）比IPSS能更好的预测患者的治疗反应。
二 患者因素
患者的年龄、体能评分、共患病状态、脏器储备能力、器官功能状态、护理人员情况、患者的依从性、患者的受教育水平、患者的心理状态、患者的经济状况等均影响患者的治疗效果。
三 治疗因素
众所周知，患者的治疗效果取决于治疗方案的选择及护理水平。然而，由于骨髓增生异常综合征是一种异质性疾病，诊断非常困难，特别是低危MDS，诊断标准往往是相互排除，使得全国能够真正正确诊断MDS、正确进行预后评分、正确选择治疗方案的医院非常少。真正专门研究MDS的医生也非常少，所以，大部分MDS患者很难能够按正确方案进行治疗。
