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髓母细胞瘤是颅内恶性程度最高的脑肿瘤，好发于儿童，绝大多数都是12岁以后，成人患者极少见。肿瘤多数生长在小脑蚓部。肿瘤生长迅速，肿瘤细胞经常脱落沿着脑脊液播散转移。由于肿瘤进展快，大部分患者的病程都是3个月以内。
对出现不明原因头痛、呕吐及行走不稳的患儿，应想到髓母细胞瘤的可能，做一个头颅增强磁共振检查就可以明确诊断。
国内外医学界一致认为手术应作为髓母细胞瘤的首选治疗，只有在完全或次全切除肿瘤的基础上，术后放疗、化疗才可以取得比较满意的效果。通过显微神经外科手术，绝大多数患者都可以做到完全切除，只有少数患者，肿瘤与脑干或大动脉粘连严重，强行分离会导致生命危险，才会残留少许肿瘤。髓母细胞瘤一般都合并梗阻性脑积水，手术的另一个目的是解除脑积水。新华医院神经外科郑学胜主任擅长髓母细胞瘤的全切技术，并特别重视在处理肿瘤的上下界时避免肿瘤细胞脱落播散到椎管或第三脑室、侧脑室，这项技术对于减少肿瘤转移、改善患者的预后非常重要。
髓母细胞瘤手术以后一定要进行放疗，必要时还要进行化疗。如果患者年龄小于3岁，或者术后肿瘤残留大于1.5克，或者有播散转移，都属于高风险组。如果以上三条都不符合，则属于一般风险组。两组患者的术后放化疗方案是不同的。
高风险组患者强烈推荐全中枢神经系统(全脑、后颅窝和脊髓)放疗，并加上后颅窝加量。全中枢神经系统放疗剂量为36Gy，后颅窝加量到55.8Gy。高风险组还建议联合化疗，可以提高其无瘤生存率。至于手术以后先放疗后化疗、先化疗后放疗，还是放化疗同步进行，根据循证医学研究，这三种程序对预后没有影响，可根据患者具体情况灵活操作。对于髓母细胞瘤，全中枢神经系统放疗是必须的治疗方案，然而全中枢神经系统放疗会导致明显生长迟缓和内分泌障碍。
一般风险组患者：同样需要做全中枢神经系统放疗+后颅窝加量。为了减少放疗毒性，全中枢神经系统放疗剂量调整为23.4Gy，后颅窝加量到55.8Gy，同时联合化疗，也可以达到大剂量放疗相近(稍低)的疗效，但毒性明显降低了。但对于生长发育已基本结束的大龄患者，仍推荐大剂量的全中枢神经系统放疗，以尽量减少复发和转移。
髓母细胞瘤经过正规合理的综合治疗，5年生存率可以达到80%左右，也有患者长期生存。
