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(一)治疗
精神发育迟滞的病因繁多，至今尚有不少病因不详，给治疗带来一定困难。但由于生物医学、遗传学及康复医学的发展，采用综合防治措施以及社会环境的改善，多数精神发育迟滞者由社会的负担变成社会的生产力量，改变了对他们发展潜力估计过低的倾向及悲观的态度。治疗原则是以教育训练为主，药物治疗为辅。治疗方式可选择住院治疗或门诊治疗;以学校为基础的治疗;以社区为基础，社团组织参与的治疗。
1.医学措施
(1)病因治疗：先天性代谢病，地方性克汀病，早期采用饮食疗法和甲状腺素类药可以防止精神发育迟滞的发生。对某些有内分泌不足的性染色体畸变者可适时给予性激素以改善患者的性征发育。
(2)对症治疗：对活动过度，注意障碍和行为异常可用中枢神经兴奋剂或其他精神药物，对合并癫痫者要用抗癫痫治疗。
(3)教育培训：由于对精神发育迟滞尚无特效药物治疗，非医学措施显得更为重要。主要是特殊教育和训练以及其他康复措施。无论何种类型、程度或何种年龄的患者均可施行，当然重点应是儿童，并且年龄越小，开始训练越早，效果越好。内容涉及劳动技能和社会适应能力两大方面。按照疾病不同的严重程度判定不同的训练目标，无论一般生活自助能力，日常生活习惯，社会交往能力以及职业训练都特别要强调个别化。结合我国国情，除了有专门的特殊教育学校，幼儿园，训练中心外，要强调和积极开展以家庭和社区的力量，培训父母和基层保健和幼教人员，将训练和照管的理论科学知识和基本方法教给他们，帮助制定训练计划和训练步骤，基层保健人员定期访视，坚持耐心地训练，其能力肯定会有不同程度的提高。
2.心理治疗 主要有精神支持疗法、暗示疗法、生物反馈法、精神分析法等，以精神支持疗法最常用。
(1)认知行为疗法：教育患儿正确认识自己行为和动作的缺陷，主动地自我矫正。
(2)系统脱敏法：有助于消除患儿的恐惧和紧张，脱敏刺激要阶梯性逐步加强。
(3)暗示矫正法：通过调动患儿的潜意识参与缺陷行为和动作的矫正。
(4)识错法和培养习惯法：让患儿在活动过程中逐步认识和区别正确行为与错误行为，并坚持和培养正确行为模式，改正不正确的行为模式。
(5)集体矫正法：依靠集体成员之间互相帮助，矫正缺陷。
(6)代币疗法(奖励法)：对错误行为纠正，给以及时肯定和奖励。
3.治疗性特殊照顾和特殊教育 家庭、医疗部门及社会福利部门，通过特殊教育和训练方法，使患儿的潜能得到充分开发，如使轻度和中度患儿学会一定的知识、技能，成年后能参加简单的劳动;使中度或重度患儿能承担极简单的家务，生活能自理或半自理。对6岁以下(最好是3岁以下)患儿采取早期干预，主要目的在于使这部分患儿提高生活自理能力，为以后的学习打下基础。
4.饮食治疗 对某些疾病(如苯丙酮尿症)的患儿，要提供特殊膳食。
5.药物治疗
(1)病因治疗：对可找出病因的精神发育迟滞患者，应及早进行病因治疗。例如，先天性甲状腺功能低下所致的精神发育迟滞可以给予甲状腺激素替代治疗;对先天性脑积水、神经管闭合不全等颅脑畸形可考虑相应外科治疗;对一些单基因遗传性疾病，国外已开展基因治疗。先天性代谢病、地方性克汀病，早期采用饮食疗法和甲状腺素类药物治疗，可以防止精神发育迟滞的发生。对苯丙酮尿症病人可严格限制苯丙氨酸的摄入，使血中苯丙氨酸维持在5～10mg水平。可食用羊肉、大米、玉米、大豆、淀粉、糖、蔬菜、水果等低苯丙氨酸食物，限制小麦、蛋白、肉、鱼、虾、乳类等食品。对脆性X综合征可试用大剂量叶酸治疗。
(2)对症治疗：精神发育迟滞患儿约30%～60%伴有精神症状，导致接受教育训练的困难。因此，根据需要可短期选用适当药物治疗。
对合并明显活动过多和注意缺陷症状的患者，可选用哌甲酯(哌醋甲酯、利他林)等改善注意缺陷的药物。对于伴有精神运动性兴奋、攻击或冲动行为、自伤或自残行为者可选用氟哌啶醇、甲硫哒嗪或卡马西平。药物应当由小剂量开始，逐渐增加到有效剂量，当症状消除以后逐渐减量至停药。
①氟哌啶醇：初始剂量1～2mg/d，分2次口服，每天最大剂量20mg，对于拒绝口服的患者可用2～5mg肌内注射。
②甲硫哒嗪：初始剂量10～20mg/d，分2～3次口服，每天最大剂量200mg。
③卡马西平10～20mg/(kg·d)，分3次口服。
(3)促进脑功能发育治疗：主要有益智药和脑代谢改善药。可选用谷氨酸、γ-氨酪酸、脑蛋白水解物(脑活素)等。
(二)预后
地方性克汀病是可以防治的疾病，关键是早期发现，甲状腺激素对脑功能的影响在不同的年龄是不同的，如这种情况在1岁内或更早期的预防，患病率会大大降低，如未得到及早诊断和治疗，对智力发育和外形的影响可能成为永久性的(徐文军，1997)。
苯丙酮尿症早期开始治疗，智力发育可以正常;但如在6个月以后才开始治疗，可能影响智力低下;在4～5岁以后才开始治疗者，智力低下不会改善。